Nuova terapia ritarda il diabete di tipo 1: via libera dell’Ema

La terapia con teplizumab approvata dall’Ema ritarda il diabete di tipo 1 fino a 4 anni

L’Europa apre una nuova strada nella lotta al diabete di tipo 1. L’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha autorizzato Teizeild, nome commerciale del teplizumab, il primo trattamento capace di ritardare l’insorgenza clinica della malattia. Si tratta di un anticorpo monoclonale che agisce sul sistema immunitario rallentando la distruzione delle cellule beta pancreatiche, responsabili della produzione di insulina.

La terapia, somministrata tramite infusione endovenosa una volta al giorno per 14 giorni consecutivi, è indicata per adulti e bambini dagli 8 anni con diabete di tipo 1 allo stadio 2, cioè in fase preclinica ma già diagnosticabile. Gli studi dimostrano che l’anticorpo può posticipare l’arrivo dello stadio 3 – quando compaiono i sintomi e diventa necessario ricorrere all’insulina – fino a quattro anni.

Teplizumab: risultati clinici e benefici

L’approvazione dell’Ema si basa su uno studio randomizzato, in doppio cieco, su 76 pazienti. Il tempo mediano per lo sviluppo della fase clinica del diabete di tipo 1 è stato di 50 mesi nei pazienti trattati con teplizumab, contro i 25 mesi del gruppo placebo. Durante il follow-up (51 mesi), solo il 45% dei pazienti trattati è passato allo stadio 3, rispetto al 72% del gruppo di controllo.

Diversi studi confermano anche una migliore conservazione delle cellule beta pancreatiche, elemento cruciale per ritardare la necessità di terapia insulinica quotidiana.

L’approvazione arriva simbolicamente nella Giornata mondiale del diabete. Nell’Unione europea si stima che oltre 2,2 milioni di persone convivano con il diabete di tipo 1, ma finora non esistevano terapie autorizzate per rallentarne l’evoluzione.

Effetti collaterali e monitoraggio

Gli effetti avversi più frequenti includono calo dei globuli bianchi, rash cutaneo e riduzione del bicarbonato, con possibile acidosi metabolica. Le reazioni gravi hanno riguardato un 2% dei pazienti, con casi di sindrome da rilascio di citochine.

L’Ema specifica che il piano di gestione del rischio prevede misure di monitoraggio e prevenzione adeguate.

Il percorso verso l’autorizzazione definitiva

Il parere favorevole è stato adottato dal Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) e ora passa alla Commissione europea, che dovrà concedere l’autorizzazione commerciale valida in tutta l’Unione. Successivamente, ogni Stato membro deciderà su prezzo e rimborsabilità.

Teizeild ha ricevuto supporto dal programma Prime dell’Ema, riservato ai farmaci innovativi destinati a bisogni clinici non coperti.

Se approvato definitivamente, diventerà la prima terapia in grado di cambiare il decorso del diabete di tipo 1, soprattutto nei bambini e negli adolescenti.

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(con fonte AdnKronos)